Savara创新疗法获FDA突破性疗法认定，治疗自身免疫性肺病

智通财经APP获悉，据媒体报道，日前，专注于肺病的孤儿药研发的美国生物制药公司Savara (NASDAQ:SVRA)宣布，其主要候选产品Molgradex(一种吸入型粒细胞)获美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法认定，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)患者。

据了解，肺泡蛋白沉积症(PAP)是一种罕见的肺部疾病。据Savara官网给出的统计信息，在美国，大约有2500名PAP患者。目前，尚无批准的PAP治疗方法出现。

Savara公司开发的Molgradex是一种重组人源GM-CSF的吸入制剂。Molgradex已经被美国FDA和欧洲药品管理局授予治疗PAP患者的孤儿药资格。目前，Molgradex还在被开发用于治疗因非结核分枝杆菌(NTM)导致肺部感染的患者。

此次突破性疗法的认定是基于一项名为IMPALA的3期试验结果。试验结果表明，治疗24周后，与安慰剂组相比，治疗组中患者的GGO评分，血清PAP生物标志物的变化，肺泡中血氧的含量，患者的健康状况，以及血红蛋白浓度都有着显著的改善。

受此消息影响，该股周一盘中一度涨近2倍，但周二股价回落，收跌8.76%，报4.48美元。